Wemurafenib zarejestrowany w Europie

Lek wemurafenib zarejestrowano na podstawie badania fazy III, które w czerwcu 2011r. zostało opublikowane w New England Journal of Medicine. Do badania zakwalifikowano 675 chorych na zaawansowanego czerniaka, u których stwierdzono mutację genu BRAF.

U blisko połowy potwierdzono odpowiedź na leczenie (według kryteriów RECIST), podczas gdy w ramieniu kontrolnym odpowiedź taką obserwowano jedynie u co osiemnastej osoby.

Wemurafenib jest spersonalizowanym, doustnym lekiem, którego działanie polega na blokowaniu nieprawidłowego białka, kodowanego przez zmutowany gen BRAF. Mutacja ta występuje u około 50% pacjentów cierpiących na czerniaka. W badaniach wykazano, że zastosowanie preparatu nie tylko wydłuża przeżycie całkowite i czas do progresji choroby, lecz u większości chorych powoduje również zmniejszenie guza, co stanowi znaczącą korzyść w terapii tej wyniszczającej choroby. Kryterium zastosowania leczenia jest oznaczenie statusu mutacji BRAF za pomocą zwalidowanego testu diagnostycznego.

O badaniu

W badaniach klinicznych wykazano, że zastosowanie preparatu wemurafenib znamiennie wydłużyło całkowity czas przeżycia chorych na uprzednio nieleczonego, zaawansowanego czerniaka, z mutacjami BRAF, w porównaniu do chemioterapii stosowanej w ramieniu kontrolnym badania. Ryzyko zgonu pacjentów przyjmujących preparat wemurafenib zmniejszyło się o 63% względem pacjentów poddanych chemioterapii.

Preparat zmniejszył również ryzyko progresji choroby o 74%. Ponadto odsetek odpowiedzi według kryteriów RECIST wyniósł 48,5%, podczas gdy chemioterapia podawana w ramieniu kontrolnym badania dała wynik 5,5%. Profil bezpieczeństwa wemurafenibu był zbliżony do obserwowanego w innych badaniach klinicznych. Odpowiedzi na leczenie obserwowano we wszystkich lokalizacjach choroby, m.in. w płucach, wątrobie i kościach.

Długość życia chorego z przerzutowym czerniakiem jest na ogół krótka i wynosi średnio kilka miesięcy. Roczne przeżycie osiąga zaledwie jedna na cztery osoby. Szacuje się, że każdego roku czerniak jest przyczyną zgonu 40 000 chorych na całym świecie. W Polsce w 2009 r. zdiagnozowano 2562 pacjentów z czerniakiem, zmarły 1144 osoby. U około 20% pacjentów występuje czerniak zaawansowany. Nowa terapia może przedłużyć życie chorych na czerniaka z mutacją BRAF.

To przełomowe osiągnięcie w leczeniu tej choroby. „Po wielu latach naszej bezsilności w walce z rozsianym czerniakiem doczekaliśmy się ekscytujących nowych terapii dających nam, onkologom, nowy oręż, a naszym chorym szanse na dłuższe życie” -powiedział prof. Piotr Rutkowski, Kierownik Kliniki Nowotworów Tkanek Miękkich, Kości i Czerniaków Centrum Onkologii-Instytutu w Warszawie. „Mam nadzieję, że zwiększenie świadomości społecznej odnośnie czynników ryzyka zachorowania na czerniaki, wczesna ich wykrywalność oraz dla chorych na zaawansowane czerniaki również dostępność w Polsce nowych terapii spowodują, że wyniki leczenia chorych na ten nowotwór ulegną radykalnej poprawie, a wspólne działania lekarzy wielu specjalności i środowisk pacjentów w naszym kraju będą przykładem sukcesu Polski.”

„Wemurafenib przedłuża niemal dwukrotnie czas przeżycia pacjentów z zaawansowanym czerniakiem - jest to ogromny postęp w terapii i motywacja do dalszych poszukiwań opartych o działanie mutacji BRAF. Byliśmy świadkami spektakularnych efektów po zastosowaniu leku u ciężko chorych pacjentów. Terapia osób z określonym profilem molekularnym zwiększa precyzję z jaką możemy oddziaływać na nowotwór i skutecznie z nim walczyć” – powiedziała Ewa Grenda, Dyrektor Generalny Roche Polska.

Spektakularne wyniki badań klinicznych doprowadziły w 2011 r. do natychmiastowej rejestracji leku w Stanach Zjednoczonych, jako pierwszej i jedynej terapii spersonalizowanej w leczeniu chorych na nieoperacyjnego lub przerzutowego czerniaka z obecną mutacją genu BRAF. Preparat zarejestrowano również w Szwajcarii, Brazylii, Izraelu, Kanadzie i Nowej Zelandii. Wnioski o dopuszczenie leku do obrotu są obecnie rozpatrywane m.in. w Australii, Indiach.

Znaczne zmniejszenie ognisk nowotworowych w wyniku zastosowania leku wemurafenib

Przed terapią






Po terapii