Szukaj

Terapia genowa ocaliła 6 dzieci dotkniętych chorobami genetycznymi

Podziel się
Komentarze0

Rezultaty dwóch badań prowadzonych w szpitalu San Raffaele w Mediolanie we Włoszech, pokazują, iż terapia genowa naprawdę działa: 6 pacjentów dotkniętych rzadkimi chorobami genetycznymi i leczonych od co najmniej dwóch lat terapią genową, wydaje się czuć się całkiem dobrze, a objawy ich chorób znacząco się zmniejszyły. Raport z prac ukazał się w Science.



Badanie jest finansowane przez Telethon.

Trójka pacjentów cierpi na syndrom Wiskott-Aldrich. Z powodu wadliwej kopii genu Was, znajdującego się na chromosomie X, pacjenci z SWA doświadczają ciężkiej niewydolności układu odpornościowego i muszą żyć w sterylnych bańkach, chroniących ich przed chorobami niegroźnymi dla ludzi z normalną odpornością.

Pozostali pacjenci są dotknięci leukodystrofią metachromatyczną (sulfatydozą), która charakteryzuje się wadliwym genem powodującym zanikanie nerwów. Między 1 a 2 rokiem życia neurony się degenerują, a pacjenci stopniowo tracą zdolności motoryczne i kognitywne, a w końcu umierają.

Po 15 latach badań naukowcom udało się w końcu przeprowadzić doświadczenie, które polegało na wykorzystaniu do leczenia... wirusa HIV.

Zobacz również:



Po modyfikacjach, które miały uczynić go nieszkodliwym, naukowcy wprowadzili do niego odpowiedni gen. Następnie wirus wprowadzono do komórek macierzystych szpiku kostnego pacjentów.

W przypadku SWA, zmodyfikowane komórki macierzyste hematopoetyczne stopniowo zastąpiły wadliwe białe krwinki. Pod koniec 30 miesiąca leczenia lekarze stwierdzili zmniejszenie, a nawet zniknięcie objawów choroby.

Na tę chwilę nie odnotowano też większych skutków ubocznych. Jeżeli więc rezultaty te się utrzymają, pacjenci będą mogli opuścić swoje sterylne bańki i żyć jak normalne dzieci.

Jeżeli chodzi o pacjentów z leukodystrofią, proces jest nieco bardziej skomplikowany. Zmodyfikowane komórki macierzyste hematopoetyczne docierają do krwiobiegu, a następnie do mózgu i tam zapobiegają postępowaniu neurodegeneracji.

Te prace były możliwe dzięki 19 mln euro zebranym przez Telethon. Na badania nad leukodystrofią metachromatyczną przeznaczono 11 milionów euro, resztę poświęcono na SWA.

W projekcie uczestniczy także dziesiątka innych dzieci (7 z leukodystrofią i 3 ze SWA), ale terapię zastosowano u nich całkiem niedawno, więc nie uzyskano jeszcze żadnych rezultatów.



Komentarze do: Terapia genowa ocaliła 6 dzieci dotkniętych chorobami genetycznymi

Ta treść nie została jeszcze skomentowana.

Dodaj pierwszy komentarz