Badacze przywracają funkcje neuronów w mózgu zniszczonym przez chorobę Huntingtona

Badacze z Korei Południowej, ze Szwecji oraz ze Stanów Zjednoczonych współpracowali w projekcie, który miał na celu przywrócenie funkcji neuronów w częściach mózgu, który zostały zniszczone w przebiegu choroby Huntingtona. Projekt ten polegał na transplantacji indukowanych pluripotentnych komórek macierzystych do mózgów zwierząt.

Indukowane pluripotentne komórki macierzyste (iPSCs, ang. induced pluripotent stem cells) można genetycznie wytworzyć z ludzkich komórek somatycznych, takich jak komórki skóry. Znajdują one zastosowanie w modelach wielu ludzkich chorób.

Mogą one również służyć jako źródło komórek gotowych do transplantacji, w całkiem nowych terapiach komórkowych. W tym ostatnim przypadku, pacjent musi dostarczyć próbkę swojej własnej skóry do laboratorium.

W obecnym badaniu, zwierzę – model laboratoryjny choroby Huntingtona, z uszkodzeniami w głębokiej strukturze mózgu zwanej striatum, doświadczyło znaczącej poprawy zachowania po transplantacji komórek iPSCs.

Badacze mają teraz nadzieję, że tę technikę będzie można przetestować na ludziach, którzy cierpią z powodu choroby Huntingtona. Współautor tego badania, doktor Jihwan Song, profesor oraz dyrektor laboratorium Laboratory of Developmental & Stem Cell Biology w instytucie CHA Stem Cell Institute, przy uniwersytecie CHA University w Seulu, w Korei Południowej, mówi: cechą szczególną naszej terapii jest to, że komórki iPSCs, które zostaną przeszczepione pacjentowi, są genetycznie identyczne z tymże pacjentem. A to oznacza, że nie potrzebujemy żadnych leków osłabiających układ odpornościowy, które zapobiegałyby odrzuceniu przeszczepu.

Badanie to zostało opublikowane w przeglądzie naukowym Stem Cells.

Badacze wyjaśniają w artykule: odkryliśmy, że przeszczepione komórki iPSCs początkowo formowały neurony produkujące GABA. GABA jest neuroprzekaźnikiem, podstawowym dla centralnego układu nerwowego u ssaków. GABA jest tak ważny, ponieważ odgrywa kluczową w regulowaniu pobudliwości neuronów oraz działa na inhibitory synaps w mózgu. Neurony GABA-ergiczne, znajdujące się w striatum, są tymi komórkami, które są najbardziej narażone na zniszczenie w przebiegu choroby Huntingtona.

Innym kluczowym elementem tego badania jest fakt, że całkiem nowy model laboratoryjny choroby Huntingtona pozwolił naukowcom na szczegółowe przestudiowanie procesów kryjących się za tą chorobą.

Badacze wyjaśniają: możliwość kontrolowania choroby od najwcześniejszego stadium, przy użyciu komórek iPSCs, może dostarczyć kluczowe wskazówki na temat początków rozwoju tej choroby. Model zwierzęcy, który bardzo dokładnie imituje rzeczywiste warunki choroby Huntingtona, otwiera również możliwości opracowania nowych leków.

Współautor tego badania, doktor Patrik Brundin, dyrektor centrum Center for Neurodegenerative Science w instytucie Van Andel Research Institute (VARI), oraz przewodniczący Neuronal Survival Unit na uniwersytecie Lund University w Szwecji, mówi: stworzenie modelu laboratoryjnego postępowania choroby Huntingtona od najwcześniejszych stadiów dostarcza nam unikatową okazję do przeprowadzenia badań nad tą patologią.

Choroba Huntingtona jest zaburzeniem genetycznym neurodegeneracyjnym, które dotyka koordynacji mięśniowej oraz prowadzi do spadku poznawczego i zaburzeń psychicznych. Zazwyczaj, zauważalne objawy daje w wieku średnim (około 34 – 44 roku życia). Spodziewana długość życia, od momentu pojawienia się objawów, wynosi około 20 lat.

Zachorowalność na chorobę Huntingtona, w skali całego świata, wynosi 5 – 10 przypadkw na 100 000 ludzi. Kluczem do procesu chorobowego jest tworzenie się specyficznych złogów proteinowych w niektórych neuronach.