Pobrane od pacjentów komórki macierzyste mogą pomóc w znalezieniu leku na Parkinsona

Badania ufundowane przez National Institutes of Health polegały na analizowaniu zmian w komórkach pobieranych od pacjentów i sprawdzaniu reakcji tychże komórek na leczenie. Naukowcy pobierali komórki skóry od pacjentów z chorobą Parkinsona w postaci dziedzicznej, i przeprogramowali je w komórki nerwowe.

Dowiedzieli się wówczas, że neurony pochodzące od osób z chorobą Parkinsona w zawansowanym stadium, charakteryzują się anomaliami w mitochondriach. Jednocześnie reakcje komórek na leczenie zależały od postaci Parkinsona.

Wyniki badań zostały opublikowane w Science Translational Medicine.

"Te wyniki przewidują nowe możliwości w badaniach klinicznych choroby Parkinsona. Taka przeprogramowana komórka może być wykorzystana do zidentyfikowania pacjentów i co za tym idzie do rozpoczęcia leczenia"- twierdzi Margaret Sutherland, dyrektor programu w NIH's National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS).

Pierwszym celem NINDS było przekształcenie komórek skóry w pluripotentne komórki macierzyste - iPS (to takie komórki, które mogą dać początek każdemu typowi komórki dorosłego organizmu, z wyjątkiem łożyska).

Choroba Parkinsona dotyka wielu obszarów mózgu, w tym obszar nazywany substantia nigra. Tam niszczy neurony, które produkują dopaminę. Utrata tych komórek doprowadza do mimowolnych wstrząsów, spowolnionych ruchów, zesztywnienia mięśniowego i innych objawów.

Leki mogą pomóc kontrolować objawy, ale nie zatrzymają choroby.

Parkinson występuje w dwóch postaciach: w postaci sporadycznej i w postaci dziedzicznej. Większość zachorowań na Parkinsona to przypadki postaci sporadycznej.

Przyczyna choroby Parkinsona w postaci sporadycznej jest nieznana. Mimo wszystko silne znaczenie ma genetyka. Naukowcy zidentyfikowali geny, które po zmutowaniu mogą wywołać chorobę.

Dr Isacson i jego współpracownicy pobrali komórki iPS od pięciu osób z dziedziczoną postacią choroby parkinsona. Mieli nadzieję, że skupiając się na postaci dziedzicznej, będą mieli większą szansę na odnalezienie wspólnego mianownika dla powstania tejże choroby.

Wyniki badań wskazują, że komórki iPS mogą zostać wykorzystane do zidentyfikowania podgrupy pacjentów do badań klinicznych. Co więcej obecna nauka skupiona na genetycznej postaci Parkinsona i technologii komórek iPS, może zdefiniować mechanizm choroby.

Konsorcjum choroby Huntingtona odnotowało udane pobranie od pacjentów komórek iPS oraz komórek nerwowych iPS-generatywnych. Komórki pobrane od osób z wczesnym lub późniejszym atakiem choroby pokazały poważne wady w fizjologii, metabolizmie i aktywności komórki, w porównaniu  z komórkami zdrowych osób.

Wyniki te zostały podane 28 czerwca w publikacji Cell Stem Cell. Konsorcjum prowadzi Leslie Thompson, profesor psychiatrii i zachowania ludzkiego na Uniwersytecie w Kalifornii.