Nowe terapia chorób dziedzicznych daje obiecujące efekty

Akcje spółki Alnylam Pharmaceuticals poszybowały w górę o 50% po tym, jak firma ogłosiła, że we wstępnym etapie badań ich eksperymentalny lek na amyloidozę wrodzoną zahamował patologiczne białka, powodujące rozwój choroby, i tym samym dał szansę pacjentom cierpiącym na tą dziedziczną przypadłość.

Amyloidozę wrodzoną typu ATTR powoduje mutacja genu TTR. Podanie chorym pionierskiego leku ALN-TTR02 zmiejszyło ilość patologicznych białek o 94%.

- Zahamowanie TTR, białka powodującego ATTR, było natychmiastowe, trwałe, zależne od ilości i wyraźne już po jednej dawce leku – oświadczyła firma Alnylam.

Badania przebiegały bez niepożądanych wypadków i przerw. Miały na celu ocenić tolerancję i bezpieczeństwo pojedynczej dawki medykamentu.

Piper Jaffray, analityk Edward Tenthoff przewiduje, że do 2020 sprzedaż leku na całym świecie uplasuje się na poziomie 2 mln dolarów.

Farmaceutyk posiada status leku sierocego – czyli wykorzystywanego w leczeniu chorób rzadko występujących (mniej niż 200 000 pacjentów) – co daje mu siedem lat wyłączności na rynku farmaceutycznym (od daty zatwierdzenia).

Tenthoff uważa, że firma zacznie kluczowe badania w 2013, a zatwierdzenie leku otrzyma w 2015.

Rozpoczęto następny etap testów, które będą prowadzone na grupie 20 pacjentów chorych na ATTR przez 208 dni, a nie jak przedtem - 56 dni.

Alnylam Pharmaceuticals produkuje leki bazujące na interferencji RNA lub RNAi – mechanizmie wyciszenia lub uruchomienia odpowiednich genów w celu zapobiegania powstawania patologicznych białek, będących przyczyną chorób dziedzicznych.