Choroba Lou Gehriga: nowy lek nie przechodzi prób klinicznych

Nowy eksperymentalny lek mający zwalczać chorobę Lou Gehriga, czyli stwardnienie zanikowe boczne (ALS, amyotrophic lateral sclerosis), właśnie okazał się zawodny w bardzo ważnej próbie klinicznej, informuje agencja Reuters. Ów lek to dexpramipexole, a jego producent, firma Biogen Idec stwierdza, iż przerwie prace nad farmaceutykiem.

W próbie klinicznej w 2011 roku okazał się obiecujący i zdawał się zwalczać stwardnienie zanikowe boczne, tym bardziej aktualne wyniki są zaskakujące.

ALS to choroba komórek nerwowych w mózgu i w rdzeniu kręgowym. Jej druga nazwa pochodzi on amerykańskiego sportowca, Henry’ego Louisa „Lou” Gehriga, który zmarł z jej powodu w 1941 roku.

Jak podaje stowarzyszenie ALS Association, choroba dotyka ok. 30 000 Amerykanów. Każdego roku ok. 5 600 osób w USA jest diagnozowanych ze stwardnieniem zanikowym bocznym.

Aktualnie istnieje tylko jeden lek przeciwko ALS – Rilutek (riluzole), produkowany przez firmę Sanofi. Udowodniono, że wydłuża życie pacjentów z ALS, dla których generalnie spodziewana długość życia po rozpoznaniu choroby wynosi od 2 do 5 lat.

Wspomniana próba nad dexpramipexole, nazwana Empower, objęła 943 pacjentów z ALS w 81 placówkach w 11 krajach. Niestety, nie wykazano, że lek zwiększa u pacjentów zdolności do funkcjonowania, czy poprawia proporcje przeżycia.

Douglas Williams z Biogen mówi w oświadczeniu: jesteśmy równie zawiedzeni co członkowie społeczności ALS, którzy mieli nadzieję, że nasz specyfik będzie znaczącą nową opcją terapeutyczną w ich chorobie. Firma Biogen jednak planuje prace nad innymi potencjalnymi lekami przeciwko ALS.