Lek na hemofilię typu B zatwierdzony przez FDA

Pacjenci z przewlekłą postacią hemofilii powinni się cieszyć – wkrótce będą mieli do dyspozycję nową terapię, która nie tylko pomaga w leczeniu epizodów nadmiernych krwawień, ale także pozwala na zapobieganie ich występowaniu.

Food and Drug Administration zagwarantowała w komunikacie, że lek firmy Baxter International Inc, zwany Rixubis (genetycznie zaprojektowana proteina) będzie srzedawany na rynku amerykańskim. Jest to pierwszy lek na to genetyczne zaburzenie od ponad 15 lat.

Hemofilia typu B to druga najpowszechniejsza postać tej choroby. Pojawia się w u 1 na 25 000 noworodków płci męskiej. Najpowszechniejszą postacią jest hemofilia typu A, która dotyczy ponad 400 000 osób na całym świecie.

W Stanach Zjednoczonych hemofilia B dotyka ok. 3 300 osób, a na całym świecie ok. 25 000, według danych National Hemophilia Foundation.

Hemofilia B pojawia się, kiedy ludzki organizm nie jest w stanie wyprodukować wystarczającej ilości czynnika krzepliwości, który naturalnie kontroluje krwawienie.

Lek Rixubis, który podawany jest 2 razy w tygodniu, ma na celu kontrolę i prewencję krwawienia, jak również zapewnienie lepszej opieki pacjentom z hemofilią B, przyjętym do szpitala na operację. Może być też używany rutynowo do zapobiegania i redukowania krwotoków.

Lek został zatwierdzony w oparciu o próbę kliniczną z 73 pacjentami płci męskiej w wieku od 12 do 65 lat. Okazało się, że ¾ uczestników zażywających rutynowo lek miało o 75% mniejsze proporcje krwawień w skali całego roku, w porównaniu do tych, którzy zażywali lek jedynie w momencie, kiedy dochodziło do krwawienia.

Najpowszechniejszymi skutkami ubocznymi były: zaburzenia smaku, ekstremalny ból, atypowe wyniki testów krwi, anafilaksja (zagrażająca życiu reakcja alergiczna).