Szukaj:
Zobacz tagi
Aktualności
Artykuły
Choroby i dolegliwości

gangliozydoza GM2

Choroby lizosomalne, ciężkie schorzenia wieku dziecięcego

Jest to jedyna choroba z grupy lizosomalnych, w której podejmowane są próby terapii. Zmiany dotyczą zarówno narządów wewnętrznych jak i ośrodkowego układu nerwowego. Typ III, jest to tzw. odmiana młodzieńcza, o przebiegu pośrednim między typem I a II. Polega ona na uzupełnianiu niedoborów enzymatycznych. Nadzieję budzi również wszczepianie macierzystych komórek z prawidłowym genem dla glukocerobrozydazy.

Czytaj więcej na ten temat: Choroby lizosomalne, ciężkie schorzenia wieku dziecięcego