Terapia genowa nadzieją na przezwyciężenie wrodzonej wady słuchu

Nowa terapia genowa może być genialnym sposobem na leczenie wrodzonej głuchoty, spowodowanej genetycznymi wadami, według badań przedklinicznych przeprowadzonych na myszy i opublikowanych w czasopiśmie Neuron.

Wyniki pozostajwiają nadzieję tym, którzy już urodzili się głusi.

To pierwszy przypadek, w którym odziedzicznona genetyczna wada słuchu jest skutecznie leczona w laboratorium i stanowi to krok milowy w przyszłym leczeniu ludzi, mówi główny autor Lawrence Lusting z University of California, San Francisco.

Utrata słuchu jest najczęściej spotykaną wadą zmysłów, a wynika to z uszkodzeń komórek słuchowych w uchu wewnętrznym. Około połowa z nich to właśnie wady genetyczne.

Niestety dzisiejsze rozwiązania - na przykład implanty ślimakowe - nie przywracają słuchu na odpowiednim poziomie.

Lustig i jego zespół w badaniu użyli myszy z dziedziczną głuchotą, spowodowaną mutacją genu kodującego białko o nazwie pęcherzykowy glutaminian transporter-3 (VGLUT3).

Białko to ma kluczowe znaczenie dla wewnętrznych komórek słuchowych - dzięki niej wysyłają one sygnały, które umożliwiają słyszenie.

Dwa tygodnie po podanym w zastrzyku VGLUT3, słuch został przywrócony u wszystkich myszy. Poprawa trwała od 7 tygodni do półtora roku u dorosłych myszy i co najmniej 9 miesięcy u nowonarodzonych.

Terapia nie uszkodziła ucha wewnętrznego, a dodatkowo usunęła kilka defektów w komórkach.

Od lat naukowcy wspominają o możliwości terapii genowej jako leku na głuchotę, mówi Lustig. Te badania to duży krok w kierunku osiągnięcia tego celu.