Tamoksyfen łagodzi objawy dystrofii mięśniowej Duchenne'a

Najnowsze odkrycie lekarzy z Uniwersytetu Genewskiego ujawniło, iż tamoksyfen – lek powszechnie stosowany w walce z rakiem piersi – może zapobiegać u myszy niektórym patologicznym cechom choroby Duchenne’a. Dystrofia ta, występująca niemal wyłącznie u chłopców, powoduje postępujący zanik mięśni, niewydolność oddechową i krążeniową, paraliż oraz przedwczesną śmierć. Jak dotąd nie udało się opracować skutecznej metody leczenia, która dawałaby szansę trwałej poprawy.

Eksperyment przeprowadzono na myszach cierpiących na dziedziczną chorobę mięśni.

U zwierząt, które przez ponad rok przyjmowały doustnie tamoksyfen, zauważono niezwykłą poprawę siły mięśniowej, pracy przepony oraz serca.

Według doktora Oliviera M. Dorchies, odpowiedzialnego za badania, poziom zwłóknienia mięśnia sercowego był zmniejszony o prawie 50%, natomiast w przeponie stwierdzono dodatkowo znaczne pogrubienie jej tkanek.

Zwiększyła się również średnica włókien mięśniowych oraz ilość tkanki kurczliwej, biorącej udział w procesach oddychania.

U pacjentów cierpiących z powodu dystrofii mięśniowej Duchenne'a dochodzi powoli do zaniku mięśni, a ich włókna mięśniowe stają się nienaturalnie wrażliwe na nacisk.

Eksperyment przeprowadzony na zwierzętach pokazał, że tamoksyfen poprawia budowę mięśni nóg, spowalnia skurcze, poprawia ich ogólną kondycję i sprawia, że stają się one bardziej odporne na ciągłą stymulację i zmęczenie.

Co więcej, tamoksyfen bardziej wzmocnił mięśnie myszy z dystrofią, niż u zwierząt zdrowych.  

Dodatkowe badania pozwoliły rzucić nowe światło na mechanizm leczniczego działania specyfiku. Przykładowo, koncentracja kinazy kreatynowej w plazmie, która była 3 razy wyższa u osobników z dystrofią, unormowała się po leczeniu tamoksyfenem.

Na podstawie podwyższonego poziomu kalcyneuryny, białka pomagającego aktywować limfocyty, wykazano również ochronny wpływ leku na mięśnie z dystrofią.

Autorzy badań podkreślają, iż w poprzednich doświadczeniach dobroczynny wpływ tamoksyfenu był o wiele słabszy, co sugeruje, że w leczeniu dystrofii mięśniowej powinno się używać niższych dawek leku niż w terapii przeciw rakowi piersi.