Nowe komórki macierzyste sprawiają, że wątroba działa

Badaczom z Wielkiej Brtanii udało się poprawić mutację genu, a tym samym sprawić, że u myszy rozwinęły się nowe komórki wątroby. Jest to przyszła metoda pozwalająca uniknąć przeszczepów wątroby. Zespołem badaczy kierował Sanger Institute oraz University of Cambridge.

Nowa technika oparta na komórkach macierzystych

W rzeczywistości, badaczom brytyjskim udało się opracować nową metodę produkcji funkcjonujących komórek wątroby. Polega ona na zastosowaniu najnowszej metody korekty genetycznej mutacji w komórkach macierzystych, pochodzących ze skóry pacjenta.

Następnie, pozostaje jeszcze tylko przekształcić je w świeże komórki wątroby. Wprowadzając je do organizmu myszy, badacze przekonali się, że komórki te w pełni działają.

Opracowaliśmy nowy system pozwalający namierzyć geny i je poprawić w wadliwych komórkach pacjenta, mówi Allan Bradley, dyrektor Sanger Institute. Bradley dodaje, że technika ta – pierwszy sukces w swoim rodzaju – nie zostawia śladów genetycznej manipulacji, poza skorygowanym genem.

Wstępne powodzenie i wielkie nadzieje

Są to wczesne etapy, ale jeśli technologię tę zastosuje się w celach terapeutycznych, oznacza to wielkie korzyści dla pacjentów, dodaje Allan Bradley z Sanger Institute.

Komórki macierzyste są głównymi komórkami ciała, ponieważ są źródłem dla wszystkich innych komórek. Badacze mówią, że mogą one zmienić medycynę, dostarczając lek przeciwko ślepocie, na uszkodzenie rdzenia kręgowego i wszystkie inne poważne urazy. Tak samo jak i nowe komórki do odtworzenia uszkodzonych organów.

Badanie to skoncentrowało się na dwóch głównych formach – ebrionalnych komórkach macierzystych, które są pobierane z embrionów – oraz na komórkach przeprogramowanych, znanych również jako indukowane komórki macierzyste, które pochodzą ze zwykłych komórek krwi bądź skóry.

Indukowane komórki macierzyste zostały odkryte w 2006 roku i wydawały się wtedy idealnym rozwiązaniem etycznej debaty nad zastosowaniem embrionalnych komórek macierzystych. Embrionalne komórki macierzyste zazwyczaj są pozostałościami pochodzącymi z klinik płodności, a wiele religijnych grup sprzeciwia się ich używaniu.

Ale w ostatnich latach, pojawiły się nowe kontrowersje: indukowane komórki macierzyste nie są tak „czyste” ani tak zdolne jak komórki embrionalne. Ostatniego roku, grupa, którą kierował Robert Lanza z amerykańskiej firmy Advanced Cell Technology, porównała wyniki dla indukowanych komórek macierzystych i dla embrionalnych komórek macierzystych, i okazało się, że te pierwsze umierają szybciej, wolniej rosną i wolniej się rozprzestrzeniają.

Poprawa mutacji

W badaniu, opublikowanym w Nature, badacze posłużyli się komórkami skóry od pacjenta, który miał mutację w genie nazwanym alfa-1-antytrypsyną, który jest odpowiedzialny za produkcję proteiny, która chroni przed zapaleniem. Ludzie ze zmutowaną alfa-1-antytrypsyną, nie są w stanie uwalniać proteiny z wątroby, więc tkwi ona tam w pułapce i prowadzi w końcu do marskości wątroby oraz do rozedmy płuc. Dolegliwość ta, dziedziczna zresztą, dotyczy jednego na 2000 mieszkańca Europy Północnej.

Po pobraniu komórek skóry, badacze przeprogramowali je w komórki macierzyste i użyli swojego rodzaju „molekularnych nożyczek”, aby wyciąć komórki genomu w ściśle określonym miejscu i wprowadzić poprawną wersję genu, używają transportera DNA, nazywanego piggyBac.

Pozostałości po piggyBack zostały następnie usunięte z komórek, które oczyszczono, a które następnie przekształcily się w komórki wątroby bez śladu po uszkodzeniach w miejscu genetycznej korekcji.

Przekształciliśmy te komórk w komórki wątroby, a następnie wprowadziliśmy je do organizmów myszy. Okazało się, że działają, mówi David Lomas, profesor z Cambridge, specjalista od układu oddechowego.

Jak mówi Ludovic Vallier, również z Cambridge, rezultaty te to pierwszy krok w kierunku spersonalizowanej terapii na genetyczne choroby wątroby. Jednakże, jeszcze upłynie jakieś dziesięć lat klinicznych prób, zanim technikę tę będzie można naprawdę zastosować u człowieka.

Ale jeśli się uda, przeszczepy wątroby – drogie i skomplikowane, wiążące się z zażywaniem leków przez całe życie – mogą stać się pieśnią przeszłości.

Brak komentarzy