Choroba Parkinsona: przełomowy zastrzyk do mózgu przynosi nadzieję

Całkiem nowa postać terapii genowej przeciwko chorobie Parkinsona obudziła wielkie zainteresowanie na łonie społeczności naukowej. Ten rewolucyjny lek ma bowiem leczyć tę do tej pory nieuleczalną chorobę neurodegeneracyjną.

Wyjaśnienia.

Badacze z centrum badawczego Cambridge Centre for Brain Repair stworzyli przełomowy lek, podawany w zastrzyku, nazwany ProSavin, który ma pomagać w transporcie dopaminy do mózgu.

Dopamina jest naturalną substancją chemiczną kontrolującą neurony. A choroba Parkinsona pojawia się, kiedy mózg przestaje produkować dopaminę. W efekcie, dochodzi do uszkodzeń w komórkach nerwowych i pojawiają się nieprzyjemne, dobrze wszystkim znane objawy choroby: trzęsienie rąk, trzęsienie nóg, sztywność, spowolnienie ruchów, między innymi.

A nowe przełomowe lekarstwo zostało opracowane tak, aby umożliwiać w dalszym ciągu zdrowy przepływ dopaminy do mózgu, poprzez naśladowanie „rozbrojonych” wirusów, które przeprogramowują komórki mózgowe na ponowne produkowanie tej substacji.

Lek ProSavin jest podawany do regionu mózgowego nazywanego striatum, który kontroluje motorykę. Naukowcy mają teraz nadzieję, że nowa terapia zatrzyma, albo chociaż poprawi, objawy choroby Parkinsona.

Doktor Philip Buttery, jeden z autorów badania, wyjaśnia: wydaje się, że lek ten ma w sumie korzystne działanie i ułatwia codzienne życie pacjentom.

Mimo pozytywnego odkrycia, badanie to jest w bardzo wczesnym stadium i na pewno potrzebuje kontynuuacji: lek został przetestowany do tej pory zaledwie na 15 osobach. Naukowacy mają teraz nadzieję, że lek będzie dostępny w ciągu pięciu kolejnych lat.

Mimo że badania nad terapiami genowymi trwają od wielu lat, to jednakże jest to pierwszy taki przypadek, kiedy dopamina jest produkowana w mózgu, dzięki właśnie zastosowaniu terapii genowej.

Doktor Kieran Breen, dyrektor badań i innowacji w Parkinson’s UK wyjaśnia: terapie genowe są bardzo obiecujące dla ludzi chorych na Parkinsona, ponieważ mogą one oznaczać koniec konieczności codziennego zażywania leków.

Poza nową strategią ProSavin, istnieją jeszcze inne próby nad terapiami genowymi w tym momencie. Jak do tej pory, wszystkie te techniki okazały się bezpieczne. Kolejnym wyzwaniem jest więc sprawdzenie, czy są one skuteczniejsze niż lekarstwa, które mamy do dyspozycji przeciwko chorobie Parkinsona.

Brytyjska organizacja Parkinson’s UK aktualnie przeznacza 750 000 funtów na badania nad terapiami genowymi w Zjednoczonym Królestwie.

W Wielkiej Brytanii, jedna osoba na 500 ma chorobę Parkinsona. A raport Światowej Organizacji Zdrowia, przedstawiony kilka dni temu alarmował, że do 2050 roku blisko 115 000 000 ludzi na całym świecie będzie dotkniętych chorobami neurodegeneracyjnymi, takimi jak choroba Parkinsona oraz choroba Alzheimera, a także inne postaci demencji.